Die teuersten Medikamente der Welt – Spinraza und Ravicti an der Spitze

Immer neue, lebensrettende bzw. lebensverlängernde Medikamente kommen auf den Markt. Allein in 2016 wurden 22 neue Therapien von der US-Gesundheitsbehörde Food and Drug Administration (FDA) genehmigt, in 2017 sind es bis dato schon 20 neue Medikamente, die das Zulassungsverfahren in den USA erfolgreich durchlaufen haben.

Der Großteil der neuen Therapien kommt dabei von US-Biotech-Firmen. Vor allem die Behandlung von seltenen Krankheiten wird zunehmend teurer, da die Forschungs- und Entwicklungskosten bis zur Markteinführung eines neuen Medikaments inzwischen über die Marke von 2,5 Mrd. US-$ gestiegen sind.

Entsprechend teuer sind solche Medikamente (Orphan Drugs), was sich in Preisen von mehreren 100.000 US-$ im Jahr niederschlägt. Die Top 10 der teuersten Medikamente der Welt:

10. Naglazyme von Biomarin, Kosten: 485.747 US-$ pro Jahr

Naglazyme der börsennotierten US-Biotech-Firma Biomarin wurde zur Behandlung von Patienten mit der seltenen Erkrankung Mukopolysaccharidose VI (MPS VI oder Maroteaux- Lamy-Syndrom) entwickelt und in 2005 zugelassen.

Naglazyme wirkt dem Mangel eines Enzyms (N-Acetylgalaktosamin-4-Sulfatase) entgegen. Nur wenige Dutzend Menschen pro Jahr werden mit dieser Therapie diagnostiziert und behandelt, die Kosten für das Präparat summieren sich auf über 485.000 US-$ im Jahr.

9.Idelvion von CSL Behring, Kosten: 500.000 US-$ pro Jahr

Idelvion von CSL Behring gehört mit Kosten von 500.000 US-$ ebenfalls zu den Top 10 der teuersten Medikamente der Welt. Idelvion wird zur Behandlung von Hämophilie B eingesetzt, die auch Christmas Krankheit genannt wird und auf einen angeborenen Faktor IX Mangel zurückgeht. Dabei geht es darum, Blutungen zu stoppen, die durch den Faktor IX Mangel entstehen.

8. Alprolix von Bioverativ, Kosten: 503.880 US-$ pro Jahr

Das Präparat Alprolix ist das einzige, rekombinante Faktor-IX-FC-Fusionsprotein zur Therapie von Hämophilie B in der Europäischen Union (EU), das einen verlängerten Schutz vor Blutungen mit wenigen Dosen bieten soll.

Das Präparat wird insbesondere zur Prophylaxe von Menschen mit Hämophilie B eingesetzt. Das Medikament stammt vom US-Biotech-Unternehmen Bioverativ, ein Venture von Biogen und Sobi, das erst seit kurzem auch an der Nasdaq-Börse notiert ist.

7. Soliris von Alexion Pharmaceuticals, Kosten: 542.640 US-$ pro Jahr

Auch Soliris der US-Biotech-Firma Alexion gilt mit Jahreskosten von fast 550.000 US-$ im Jahr als eines der teuersten Medikamente der Welt. Bei Soliris handelt es sich um einen monoklonalen Antikörper, der zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) eingesetzt wird – einer seltenen, aber lebensbedrohlichen Erkrankung der blutbildenden Stammzellen.

6. Actimmune von Horizon Pharma, Kosten 572.292 US-$ pro Jahr

Actimmune (Interferon gamma-1b) ist ein biologisches Protein der in Irland ansässigen Biotech-Firma Horizon Pharma.

Dieses Präparat wird zur Behandlung der bösartige Osteopetrose und chronischen granulomatösen Erkrankung (CGD), einem Gendefekt, eingesetzt. Hoffnungen, wonach sich Actimmune auch zur Behandlung der Friedreich-Ataxie (Erkrankung des zentralen Nervensystems) einsetzen lässt, haben sich leider nicht bewahrheitet. Nichtsdestotrotz kostet die jährliche Behandlung mit Actimmune mehr als 572.000 US-$.

5. Carbaglu von Recordati, Kosten: 585.408 US-$ pro Jahr

Das Medikament Carbaglu von Recordati hilft den NAGS-Mangel im Körper zu regulieren. Der N-Acetylglutamatsynthase-Mangel (NAGS) bezeichnet eine genetische Störung, welche die Fähigkeit des Körpers einschränkt oder blockiert, überschüssiges Ammoniak abzubauen.

Ein hoher Ammoniak-Gehalt im Blut kann zu Gehirnschäden oder gar zum Tod führen. Da nur wenige Menschen von diesem Gendefekt betroffen sind, ist die Behandlung mit über 585.000 US-$ im Jahr relativ teuer.

4. Lumizyme von Sanofi-Genzyme, Kosten: 626.400 US-$ pro Jahr

Lumizyme (alglucosidase alfa) ist ein Medikament von Sanofi-Genzyme und ersetzt das Enzym Acid Alfa Glucosidase (GAA). Dieses Enzym fehlt bei Menschen, die an der Pompe-Krankheit leiden. Die Pompe-Krankheit tritt in einem Jahr bei 40.000 bis 300.000 Geburten einmal auf und führt zu einer Inner- und Skelettmuskelschwäche, bis zu einer Atmungsschwäche, die auch zum Tod führen kann.

3. Brineura von Biomarin, Kosten 702.000 US-$ pro Jahr

Neu in den Top 10 der weltweit teuersten Medikamente ist Brineura (cerliponase alfa), ebenfalls entwickelt von der US-Biotech-Schmiede Biomarin, die zu den innovativsten Firmen der Welt gehört. Brineura erhielt erst im April 2017 die Zulassung in den USA und ist für die Behandlung der Neuronalen Ceroid-Lipofuszinosen Typ 2 (CLN2) vorgesehen.

Dabei handelt es sich um eine Form der Batten-Krankheit, eine Stoffwechselkrankheit. CLN2 gehört mit 20 Diagnosen im Jahr zu den ultra-rahen Krankheiten, die Behandlung ist mit Kosten von 702.000 US-$ im Jahr sehr teuer.

2. Spinraza von Biogen, Kosten: 750.000 US-$ pro Jahr

Auch Spinraza (Nusinersen) erhielt erst vor kurzem die Zulassung und ist das weltweit erste und einzige Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA). Entwickelt wurde das Antisense-Oligonukleotid von den US-Biotech-Firmen Ionis Pharmaceuticals und Biogen und gehört mit jährlichen Kosten von 750.000 US-$ im ersten Jahr zu den teuersten Medikamenten der Welt. Allerdings halbieren sich die Behandlungskosten nach ca. einem Jahr.

1. Ravicti von Horizon Pharma, Kosten: 793.632 US-$ pro Jahr

An der Spitze der weltweit teuersten Medikamente der Welt steht Ravicti, das ebenfalls von der in Dublin/Irland ansässigen Horizon Pharma vertrieben wird.

Das Medikament wurde zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen von Hyperion entwickelt. Horizon kaufte die Firma für 1,1 Mrd. US-$ im Jahr 2015 auf und verstärkte damit sein Medikamenten-Portfolio für seltene Krankheiten. Mit Jahreskosten von knapp 800.000 US-$ ist Ravicti derzeit das teuerste Medikament der Welt.